痴呆症患儿与成年痴呆症患者有着相同的症状，记忆力衰退，身体健康每况愈下，且多数无法活到成年。全世界约有70万儿童患有痴呆症，这是由70多种罕见遗传病引起的。

日前，科研人员正在为这些家庭带来的新希望，探索基因修正技术是否可能成为有效的治疗方法。

这是一项获联邦政府医学研究未来基金拨款近60万澳元，由塔斯马尼亚大学孟席斯健康研究学院与莫道克大学分子医学与创新疗法中心(CMMIT)合作开展的重点科研项目，为儿童痴呆症患者开发新的治疗方案。

据莫道克大学领导参与该项目的May Aung-Htut博士介绍： “目前市面上已经有药物用于抑制/减少大脑中可导致儿童痴呆症的脂肪堆积，然而，这些药物在缓解病情的同时也具有明显的副作用“。

“我们已经开发并成功用于治疗杜氏肌营养不良症的反义技术、基因修补和药物可以设计用来减少这种脂肪堆积，而没有或很少有副作用“。

这些药物利用细胞机制来迷惑细胞，让细胞相信没有相关基因信息，这最初由莫道克大学分子医学与创新疗法中心的Sue Fletcher和Steve Wilton两位教授与 佩伦研究所(Perron Institute)联合开发。

塔斯马尼亚大学库克副教授说“许多导致儿童痴呆症的遗传疾病都设计颅内特定脂肪分子的堆积，导致功能障碍甚至死亡，实验室研究现实传统药物可以抑制这些脂肪分子的产生与堆积，但该类药物具有明显的局限性和副作用，因而不适合作为科学疗法用于患儿“。

“莫道克大学与塔斯马尼亚大学通过合作研究，将开发能克服这些问题的新型药物并进行临床前测试，我们有信心这将改善对痴呆症患儿的治疗与护理。

儿童痴呆症倡议组织首席科学家Kris Elvidge博士高度赞扬了这项科研合作项目，称之将为无数患者带来新希望！

她说“澳大利亚每年约有100名新生儿患有导致儿童痴呆症的遗传疾病，且75%的患儿会在18岁成年之前夭亡，迫切需要有效的治疗和治愈方法！“

莫道克大学分子医学与创新疗法中心(CMMIT)隶属于莫道克大学未来健康研究院，汇集了跨学科跨领域的科研团队，通过与社会各界积极合作，不断为提高澳大利亚乃至全世界人们的健康寿命与生活质量做出卓越的科研贡献！

该研究符合联合国可持续发展目标3 – 确保健康的生活方式，促进各年龄段人群的福祉！